Terapia genica e farmaci RNA: pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca
Terapia genica e farmaci RNA: pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca
Pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca nell’ambito del Centro Nazionale RNA & Gene Therapy – National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology, finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR) tramite i fondi del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR).
Tramite i cosiddetti bandi a cascata, il Centro Nazionale mira a finanziare ulteriori progetti di ricerca presentati da soggetti esterni (pubblici o privati) al Cento nel macro-ambito della terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA.
Di seguito il bando pubblicato dall’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, in qualità di Spoke 1 del Centro Nazionale:
Spoke 1 – Genetic Diseases
Con una dotazione finanziaria di € 2.000.000, il bando intende finanziare progetti di attività di ricerca industriale e di sviluppo sperimentale su due linee di intervento distinte:
- Linea d’intervento A: con una dotazione finanziaria massima di 800.000€, è aperta agli Enti Pubblici e privati per interventi realizzati su tutto il territorio nazionale eccetto il Mezzogiorno;
- Linea d’intervento B – “Sud”: con una dotazione finanziaria di almeno 1.200.000€, è riservata a progetti realizzati da Enti Pubblici e privati con sede in una delle regioni del Mezzogiorno (Abruzzo, Basilicata, Calabria, Campania, Molise, Puglia, Sardegna e Sicilia)
In particolare, i progetti dovranno affrontare una delle seguenti tematiche:
Linea di intervento A
Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke
- A1 – DNA editing e tRNA soppressori per lo sviluppo di terapie personalizzate in Emofilia
- A2 – Terapia genica con vettori lentivirali mediante targeting trascrizionale a livello endoteliale per l’espressione del FVIII in maniera tollerogenica
- A3 – Modelli biologici avanzati per la valutazione e la riduzione dell’immunogenicità dei vettori di terapia genica nell’emofilia.
- A4 – Metodi innovativi di delivery di sistemi di editing genetico (CRISPR-Cas, base/prime editing) tessuto-specifici tramite nanoparticelle metalliche o lipidiche in modelli di patologie neurodegenerative come l’Atassia di Friedreich.
- A5 – Progettazione e validazione di geni sintetici e di molecole che modulano il trasporto, targeting tissutale e biodisponibilità dell’RNA nelle malattie neuromuscolari ereditarie
- A7 – Attività di ricerca su nanocarriers non liposomiali, biocompatibili e biomimetici per delivery di RNA/DNA e targeting di tessuti e organi
Linea di intervento B – Sud
Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke
- A6 – Sviluppo di metodi per la valutazione della sicurezza delle tecnologie di editing del genoma di cellule staminali ematopoietiche per la terapia genica di malattie ereditarie
- A8 – Valutazione degli effetti indotti da un’aumentata espressione di miR-486 sulla secrezione di miochine e sul profilo miochinico delle vescicole extracellulari circolanti in modelli murini di Central Core Disease.
- A9 – Identificazione di molecole filogeneticamente rilevanti che modulano il metabolismo della retina in condizioni normali e patologiche e somministrazione delle molecole identificate per perturbare e trattare modelli di patologie della retina.
- A10 – Sviluppo e analisi di modelli cellulari neuro- muscolari 3D da differenziamento di iPSCs di pazienti.
- A11 – Analisi delle modificazioni epigenetiche nei modelli cellulari 2D e 3D investigati mediante ATACseq e ChIPseq.
- A12 – Sviluppo di metodi innovativi per la produzione in vitro, crioconservazione e transfer di gameti ed embrioni di modelli animali da reddito geneticamente modificati per patologie mitocondriali di origine nucleare
Track B – Technology transfer – Proof of Concept
- B1 – Optimization of delivery and third generation sequencing approach/small RNA seq single cell pipeline to treat retina disease models
Le due linee di intervento prevedono:
Possono richiedere le agevolazioni le Micro, Piccole e Medie imprese (MPMI), incluse le start-up innovative; le Grandi Imprese (GI); Enti e istituzioni pubbliche di ricerca, incluse le università; Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS); Enti del Terzo Settore. Non è possibile presentare progetti in collaborazione.
Sono considerate ammissibili le spese di personale impegnate nel programma di ricerca, costi sostenuti per materiali, attrezzature e licenze necessari all’attuazione del progetto, costi per i servizi di consulenza specialistica, costi indiretti e altre tipologie di spesa connesse all’esecuzione del progetto di ricerca.
Scadenza: 11 marzo 2024