Terapia genica e farmaci RNA: pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca

 

Pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca nell’ambito del Centro Nazionale RNA & Gene Therapy – National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology, finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR) tramite i fondi del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR).

Tramite i cosiddetti bandi a cascata, il Centro Nazionale mira a finanziare ulteriori progetti di ricerca presentati da soggetti esterni (pubblici o privati) al Cento nel macro-ambito della terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA.

Di seguito il bando pubblicato dall’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, in qualità di Spoke 1 del Centro Nazionale:

Spoke 1 – Genetic Diseases

Con una dotazione finanziaria di € 2.000.000, il bando intende finanziare progetti di attività di ricerca industriale e di sviluppo sperimentale su due linee di intervento distinte:

  • Linea d’intervento A: con una dotazione finanziaria massima di 800.000€, è aperta agli Enti Pubblici e privati per interventi realizzati su tutto il territorio nazionale eccetto il Mezzogiorno;
  • Linea d’intervento B – “Sud”: con una dotazione finanziaria di almeno 1.200.000€, è riservata a progetti realizzati da Enti Pubblici e privati con sede in una delle regioni del Mezzogiorno (Abruzzo, Basilicata, Calabria, Campania, Molise, Puglia, Sardegna e Sicilia)

In particolare, i progetti dovranno affrontare una delle seguenti tematiche:

Linea di intervento A

Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke

  • A1 – DNA editing e tRNA soppressori per lo sviluppo di terapie personalizzate in Emofilia
  • A2 – Terapia genica con vettori lentivirali mediante targeting trascrizionale a livello endoteliale per l’espressione del FVIII in maniera tollerogenica
  • A3 – Modelli biologici avanzati per la valutazione e la riduzione dell’immunogenicità dei vettori di terapia genica nell’emofilia.
  • A4 – Metodi innovativi di delivery di sistemi di editing genetico (CRISPR-Cas, base/prime editing) tessuto-specifici tramite nanoparticelle metalliche o lipidiche in modelli di patologie neurodegenerative come l’Atassia di Friedreich.
  • A5 – Progettazione e validazione di geni sintetici e di molecole che modulano il trasporto, targeting tissutale e biodisponibilità dell’RNA nelle malattie neuromuscolari ereditarie
  • A7 – Attività di ricerca su nanocarriers non liposomiali, biocompatibili e biomimetici per delivery di RNA/DNA e targeting di tessuti e organi

Linea di intervento B – Sud

Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke

  • A6 – Sviluppo di metodi per la valutazione della sicurezza delle tecnologie di editing del genoma di cellule staminali ematopoietiche per la terapia genica di malattie ereditarie
  • A8 – Valutazione degli effetti indotti da un’aumentata espressione di miR-486 sulla secrezione di miochine e sul profilo miochinico delle vescicole extracellulari circolanti in modelli murini di Central Core Disease.
  • A9 – Identificazione di molecole filogeneticamente rilevanti che modulano il metabolismo della retina in condizioni normali e patologiche e somministrazione delle molecole identificate per perturbare e trattare modelli di patologie della retina.
  • A10 – Sviluppo e analisi di modelli cellulari neuro- muscolari 3D da differenziamento di iPSCs di pazienti.
  • A11 – Analisi delle modificazioni epigenetiche nei modelli cellulari 2D e 3D investigati mediante ATACseq e ChIPseq.
  • A12 – Sviluppo di metodi innovativi per la produzione in vitro, crioconservazione e transfer di gameti ed embrioni di modelli animali da reddito geneticamente modificati per patologie mitocondriali di origine nucleare

Track B – Technology transfer – Proof of Concept

  • B1 – Optimization of delivery and third generation sequencing approach/small RNA seq single cell pipeline to treat retina disease models

Le due linee di intervento prevedono:

Possono richiedere le agevolazioni le Micro, Piccole e Medie imprese (MPMI), incluse le start-up innovative; le Grandi Imprese (GI); Enti e istituzioni pubbliche di ricerca, incluse le università; Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS); Enti del Terzo Settore. Non è possibile presentare progetti in collaborazione.

Sono considerate ammissibili le spese di personale impegnate nel programma di ricerca, costi sostenuti per materiali, attrezzature e licenze necessari all’attuazione del progetto, costi per i servizi di consulenza specialistica, costi indiretti e altre tipologie di spesa connesse all’esecuzione del progetto di ricerca.

Scadenza: 11 marzo 2024